과학자들은 헌팅턴병 치료를 위해 유전자 침묵을 사용합니다.

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헌팅턴병은 평생 동안 지속되며 생명을 위협하는 유전병으로 치료법이 없으며 증상은 ALS, 파킨슨병, 알츠하이머병과 일치하는 것으로 보입니다. 환자들은 통제할 수 없는 움직임과 우울한 인지 능력을 상실하고 종종 요양원에서 시간을 보내며 결국 걷거나 말할 수 없게 되지만 언어를 이해하고 가족을 인식할 수 있게 되는 경우가 많습니다.

의학 교수이자 신경치료학부 공동 책임자이자 해당 분야에서 세계적으로 인정받는 리더인 닐 아로닌(Neil Aronin) 박사는 유전자 침묵, 즉 RNA 간섭을 기반으로 한 유망한 새로운 치료법을 탐구하고 있습니다. 유전자 침묵의 목표는 정상적인 헌팅틴 유전자를 유지하면서 질병을 일으키는 돌연변이된 헌팅틴 유전자를 끄는 것입니다. 예비 연구에 따르면 이 치료 전략은 배양된 세포와 생쥐에서 효과적이고 안전합니다. Aronin 박사와 동료들은 유전자 침묵을 사람들에게 전달하는 최선의 방법을 연구하고 있습니다.

과학적으로 나는 질병을 일으키는 유전자의 영향을 어떻게 변경하거나 줄일 수 있는지 이해하는 데 관심이 있다고 Aronin은 말했습니다. 우리는 인간 헌팅턴을 줄이기 위한 핵심 개념으로 RNA 간섭을 사용합니다. 우리는 작은 RNA 조각을 바이러스에 삽입합니다. 우리는 이 바이러스를 질병을 발현하는 뇌 세포에 넣을 수 있습니다.

RNA 간섭을 이용하면 돌연변이 헌팅틴 단백질의 발현을 줄일 수 있다고 말했다. 좋은 소식이군요.

제이슨 모건(40세)은 지난해부터 헌팅턴병을 앓고 있다. 이 질병은 유전적입니다. 확장된 유전자를 가진 부모에게서 태어난 자녀는 유전될 확률이 50-50입니다. 약 30,000명의 미국인이 헌팅턴병을 앓고 있습니다.

어느 날 갑자기 잠에서 깨어나 자살 충동을 느꼈다고 모건은 질병의 일반적인 증상을 설명했다. 지금까지 이런 사고방식은 가져본 적이 없습니다. 내 아들이 이 일을 겪지 않기를 바랍니다. 사랑하는 하나님, 그가 이 문제를 다룰 필요가 없기를 바랍니다.

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