희귀질환

건강하든 아니든 모든 생명은 존중받아야 합니다. 모든 질병은 희귀하든 아니든 관심을 가질 가치가 있습니다! 희귀질환

세계보건기구(WHO)의 정의에 따르면 '고아질환'이라고도 알려진 희귀질환은 전체 인구의 0.65%~1%에 영향을 미치는 질병입니다.

백색증, 페닐케톤뇨증, 미토콘드리아병 등 여러 가지 희귀질환이 있을 수 있는데, 누구나 들어본 적은 있지만 대부분의 희귀질환은 나조차도 들어본 적이 없을 정도다. 상대적으로 드물지만 이러한 질병을 앓고 있는 환자의 누적 수가 2천만 명 이상에 도달해야 합니다.

예: 백색증은 다양한 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전병으로, 멜라닌이나 멜라노솜의 생합성에 결함이 발생하며, 이는 피부, 눈, 머리카락 등에 색소 결핍으로 나타납니다. 안구진탕을 포함하여, 광선공포증, 저시력 등의 현상에 대한 효과적인 치료법은 현재 없습니다.

지금까지 대부분의 희귀질환은 치료법이 없으며, 환자가 고통 속에 죽을 때까지 기다릴 수밖에 없는 경우가 드물지만, 약물이 있는 경우는 극히 일부에 불과하지만 장기간, 심지어 평생 약물치료가 필요한 경우도 있다.

과거에는 희귀질환에 대한 치료법이 없어 환자들에게 희망을 주지 못했다. 이것은 그들에게 불공평합니다.

희귀질환 환자들이 약을 복용하면서 겪는 가장 큰 어려움은 치료약품에 대한 접근성이다. 통계에 따르면, 희귀질환 중 5%만이 치료 가능한 약을 가지고 있습니다. 이들 5%의 사람들은 경제적 여유가 있든 없든 적어도 치료할 수 있는 약이 있습니다.

따라서 희귀질환 환자들이 약을 복용하는 데 어려움을 겪을 때 먼저 약이 있는지, 둘째로 감당할 수 있는지 물어봐야 한다. 1: 제약회사는 열정적이지만 의욕이 없다

다른 질병을 치료하는 약물에 비해 희귀질환 치료제의 연구개발은 환자가 적고 이를 보장하기가 더 어렵습니다. 약은 안전하고 효과적입니다. '살아있는 보살'이 되고자 하는 기업은 극소수입니다. 열심히 프로젝트를 수립하고, 연구 개발하여, 일련의 품질 관리를 거쳐 성공적으로 시장에 출시했지만, 이를 사용할 수 있는 환자는 거의 없습니다. 1년에 파는 돈은 다 모아두지만, 초기에 투자한 수익은 고사하고 회수할 수 있는 환자도 적다. 따라서 기업은 일반적으로 상당한 수익 창출 요인이 없는 희귀질환 신약의 연구, 개발 및 생산에 막대한 비용을 투자하는 것을 꺼립니다. 2: 경제성 문제를 완화하는 방법

약물 R&D 및 혁신을 위해 국가 식품의약국은 우선순위 검토를 포함하여 희귀질환 약물의 연구 및 개발에 대한 몇 가지 장려 조치를 명확하게 공식화하는 여러 문서를 발행했습니다. 승인, 임상시험의 축소 또는 면제, 임상적 가치가 있음을 명시, 판매를 위한 조건부 승인 우선 등

둘째, 도입 속도를 높이고, 현재 임상적으로 시급한 다수의 희귀질환 약물을 해외에서 구할 수 있지만 중국에서는 구할 수 없는 경우를 조속히 도입해야 한다. 해외 임상 데이터를 수용해 발표, 출시됐다.

국내에서 구할 수 있고 값비싼 약품에 대해서는 중앙화된 약품 조달을 늘리고, 중간 고리와 회색지대에서 허위로 높은 가격을 낮추고, '구입할 수 없는 약품'을 '저렴한 약품'으로 ​​전환하는 것이 필요하다. 이는 한편으로는 약가를 낮추는 동시에, 다른 한편으로는 더 많은 희귀질환 의약품을 의료보험에 포함시켜 더 많은 희귀질환 환자들이 믿을 수 있는 의약품을 사용할 수 있게 해준다. 부야오(Bu Yao)박사, 약사, 수석 영양사, 생명과 건강을 보호하고 잘못된 건강 요법을 거부하며 건강한 당신을 유지하기 위해 돌보아줍니다!