녹시낙신의 작용 원리는 무엇이며, 평생 복용해야 하는 이유는 무엇인가요?

노시낙신나트륨주사는 아이오니스의 독자적인 안티센스 기술을 이용해 개발된 안티센스올리고뉴클레오티드(ASO)로, SMN1 유전자(염색체 5q에 위치)의 돌연변이 또는 결손으로 인해 발생하는 SMN 단백질 결핍증을 치료하도록 설계됐다. 차례로 SMA가 발생합니다. 녹시낙신 나트륨 주입은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 변경하여 전체 길이의 SMN 단백질 생산을 증가시킬 수 있습니다.

ASO는 표적 RNA에 선택적으로 결합하고 유전자 발현을 조절하는 데 사용할 수 있는 합성 단쇄 뉴클레오티드입니다. 이 기술을 사용하여 노시낙신 나트륨 주사는 SMA 환자의 전체 길이 SMN 단백질 양을 증가시키는 것으로 나타났습니다.

노시낙신나트륨주사는 척수강내 주사를 통해 척수주변 뇌척수액(CSF)에 직접 약물을 전달하는 방식으로, SMA 환자의 SMN 단백질 수치가 부족해 운동신경세포의 퇴화를 초래한다. .성적으로 변형된 부분.

노시낙신나트륨주사는 바이오젠아이덱(주)가 개발한 척수성근위축증 치료제로 2016년 12월 23일 미국에서 최초로 승인됐다.

2019년 4월 28일, 5qSMA 치료용 노시낙신나트륨주가 중국에서 출시돼 중국에서 SMA를 치료할 수 있는 최초의 약이 됐다.

2016년 12월 23일, 노시낙신나트륨주가 미국에서 최초로 승인을 받은 SMA 정밀 표적치료제이다. , 브라질, 일본, 한국, 캐나다 및 기타 국가에서는 SMA 치료에 대한 승인을 받았습니다.

2019년 4월 28일, 5qSMA 치료용 노시낙신나트륨주가 중국에서 출시돼 중국에서 SMA를 치료할 수 있는 최초의 약이 됐다.

누시네르센나트륨주(누시네르센)는 2020년 6월 30일 현재 전 세계 50개 국가 및 지역에서 승인을 받고 급여를 획득한 세계 최초의 SMA 치료제이다. 40개 이상의 국가 및 지역.

전문가들은 노시낙신나트륨주가 5q형 척수근위축증을 앓고 있는 영유아, 소아, 성인을 대상으로 하는 안티센스뉴클레오티드 치료제이기도 하며, 수입의약품 중 최초로 승인된 척수근위축증 치료제이기도 하다. 의사는 척수강내 주사(요추 천자를 통해 신체에 약물을 주입)를 통해 환자에게 약물을 투여합니다.

어린이는 진단 후 가능한 한 빨리 약을 복용해야 합니다.

첫 해에 6번의 약물 주사, 처음 2개월 동안 4번의 주사, 4년마다 1번의 주사가 필요합니다. 그 후 몇 달.

우리웬은 주사를 맞고 운동 능력이 어느 정도 회복된 아이들도 있다고 전했다. 후난성에 거주하는 2세 11개월 영유아 노노(Nono)는 올해 5월부터 약을 주사하기 시작해 지금까지 4차례 주사를 맞았다. 치료 후 노노의 운동 능력은 잘 회복되었습니다.

위 내용 참고 : 바이두백과사전-녹시나셩