생명을 구하는 약 70만 개가 의료보험에 포함되어 있는데, 부모들이 기뻐서 울고 있는 주사는 무엇일까요?

척수근위축증은 '유아유전병 킬러'로도 알려진 희귀 유전성 신경근질환이다. SMA는 발병 연령과 운동 마일리지에 따라 SMA-I, II, III, IV로 구분됩니다. 치료하지 않으면 대부분의 SMA-I 소아는 2세까지 생존하지 못합니다. 현재 국내에서 이 질병을 치료할 수 있는 유일한 약물은 녹시낙신나트륨주사제이다.

지난해 2월 22일 남부메트로폴리스일보에 따르면 노시낙신나트륨주사는 5q 척수근위축증 치료용으로 국가식품의약국으로부터 승인을 받았다. 이 약품은 시판 후 중국 내 현재 가격이 1튜브당 69만7000위안으로 매년 반복 주사가 필요하고 전액 자기부담약인 것으로 알려졌다.

노시나센나트륨주사 사진출처 : PR Newswire

노시나센나트륨주사는 2016년 12월 23일 Biogen Idec Ltd에서 개발한 것으로 전해지고 있다. 미국은 일본에 있으며 세계 최초의 SMA 정밀 표적 치료제입니다. 이후 이 약물은 유럽 연합, 브라질, 일본, 한국, 캐나다 및 기타 국가에서 SMA 치료용으로 승인되었습니다. 2019년 4월 28일, 5qSMA 치료를 위해 녹시낙센 나트륨 주사제가 중국에서 출시되었으며 중국에서 SMA를 치료할 수 있는 최초의 약물이 되었습니다.

SMA 치료약으로는 노바티스 자회사인 아베시스(AveXis)가 개발한 유전자치료제 졸겐스마(Zolgensma)가 있는데, 후자는 현재 유럽연합(EU)과 미국, 일본에서만 시판 중이다. 로슈가 개발한 SMA신약도 올해 4월 23일 중국 시판 신청서를 제출했고, 6월 우선심사에 들어가 연내 승인이 예상된다.

사실 중국뿐만 아니라 의료 시스템이 발달한 나라에서도 SMA 약품의 가격은 일반인들이 감당할 수 없을 정도로 비싸다.