노시낙신 나트륨의 가격은 얼마인가요?

2020년 6월 기준 가격은 697,000.00위안이다.

노시낙신나트륨주사는 아이오니스의 독자적인 안티센스 기술을 이용해 개발된 안티센스올리고뉴클레오티드(ASO)로, SMN1 유전자(염색체 5q에 위치)의 돌연변이 또는 결손으로 인한 SMN 단백질 결핍증을 치료하기 위해 고안된 제품이다. SMA를 유발합니다. 녹시낙신 나트륨 주입은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 변경하여 전체 길이의 SMN 단백질 생산을 증가시킬 수 있습니다.

ASO는 표적 RNA에 선택적으로 결합하고 유전자 발현을 조절하는 데 사용할 수 있는 합성 단쇄 뉴클레오티드입니다. 이 기술을 사용하여 노시낙신 나트륨 주사는 SMA 환자의 전체 길이 SMN 단백질 양을 증가시키는 것으로 나타났습니다.

노시낙신나트륨주사는 척수강내 주사 방식으로 투여되며, 척수 주변의 뇌척수액(CSF)에 직접 약물을 전달하는 방식이다. SMN 단백질 수치가 부족해 운동신경세포의 퇴화를 겪는 SMA 사용자다. 성적으로 변형된 부품.

추가 정보:

참고:

SMA는 희귀 유전성 신경근 질환으로, 발생률은 신생아 67명 중 약 1명입니다. 대칭적인 근육 약화, 근육 이완, 근육 위축, 사지 운동 기능의 심각한 제한으로 인해 발생합니다.

인민해방군 종합병원 제7의료원 산하 바이이아동병원 신생아 집중치료실 주치의 화소동(Hua Shaodong)은 척수근위축증 환자는 일상적인 일조차 하기 어렵다고 설명했다. 뒤집기, 발로 차기, 기어다니기 등. 질병이 진행됨에 따라 결국 삼킴과 호흡에 영향을 미치고 사용자의 생명을 위협합니다.

이 질병은 중국에서 비교적 진단이 쉽지만 효과적인 치료법이 부족한 상황이다. 녹시낙센 나트륨 주사가 출시되기 전에 SMA 질병 관리는 호흡 지원, 영양 지원, 중증 근무력증으로 인한 심각한 합병증의 예방 및 치료로 제한되었습니다.

인민일보 온라인-북경대학교 제1병원 소아과, 노시나센 1차 척수강내 주사 완료